??2018年6月,首都医科大学附属北京天坛医院王拥军教授及其团队在《美国医学会杂志》上发表文章,报道了一项集群随机临床试验,即干预卒中护理质量试验。通过研究比较中国40家医院的急性缺血性卒中管理模式,团队发现,相比常规护理,卒中医疗多元质控和改进干预策略下,医护人员对于高质量循证医疗救治措施的依从率显著改善。在3980名脑卒中患者中,经过12个月的随访,患者医疗质量综合指标提升3.4%,1年新发血管事件下降2.7%,1年致残率下降2.0%。 ??延伸阅读:尽管人们普遍认为,改进临床管理模式、实施质控和干预策略可促使医生规范诊治,从而提升临床疗效,但以往并没有获得循证医学证据支持。这项研究通过巧妙设计,对此进行客观评价并得到阳性结果,证实了医疗质量管理可真实改变临床疗效,或许会影响今后各种临床指南、规范的制定。这一结果提示医务工作者,不仅创新和科研可帮助提高临床诊治效果,合理、规范地使用已有循证医学证据,同样可明显提升临床疗效。 ??改变外周神经通路可诱导脑功能重塑 ??研究牵头人:复旦大学附属华山医院 徐文东 ??复旦大学附属华山医院徐文东教授、顾玉东院士团队针对中风等脑损伤导致的上肢偏瘫,提出“健侧颈神经根交叉移位手术”的全新策略。通过手术将健侧上肢颈神经移位至瘫痪侧的颈神经,避开损伤侧大脑半球,让偏瘫上肢与同侧健康大脑半球相连接,激发健康大脑半球的潜能,在支配对侧健康上肢的同时也支配同侧的瘫痪上肢。该团队开展了一项随机、双盲对照、前瞻性Ⅱ期临床试验。结果表明,接受创新手术治疗的患者,偏瘫上肢运动功能较对照组明显改善(Fulg-Meyer评分,手术组平均提高17.7分,对照组平均提高2.6分),肢体痉挛症状显著改善;手术后患者的健康大脑半球出现了明显的功能重塑,从而具有同时控制两侧上肢的能力。研究论文2018年1月发表于《新英格兰医学杂志》上。 ??延伸阅读:该研究用临床试验验证了改变外周神经可以诱导大脑功能重塑的新理论,不仅为中风等脑损伤后上肢偏瘫的广大患者带来福音,拓展了手外科的学科领域,更为人类认识大脑、调控大脑提供了新视角,具有重要的科学意义和社会效益。 ??免疫受体基因变异诱发红斑狼疮被证实 ??研究牵头人:北京大学人民医院 栗占国 清华大学 刘万里 ??2018年10月,《科学》杂志报道了北京大学人民医院栗占国、清华大学刘万里两个团队的合作研究。研究通过对2000多例系统性红斑狼疮的基因测序,发现了一种新型系统性红斑狼疮易感性基因位点。该位点参与调控免疫性B细胞,携带该异常位点的患者会产生更多的自身抗体来攻击自身器官和组织,患者肾炎、关节炎、浆膜炎、血管炎等炎症的发生率和严重程度显著增加。该研究不仅证实了人体内一种异常的免疫分子是引起系统性红斑狼疮发病的重要原因,也为该病的精准靶向治疗提供了全新方向。 ??延伸阅读:该研究有两项新发现。一是通过基因测序发现该基因位点在东亚人群中的携带频率较高,而在欧美人群中极少,为我国患者与其他人群患者的临床表现和治疗反应存在差异提供了可能的解释。二是刘万里教授团队将带有该遗传位点的基因敲入小鼠,发现了该位点对调控免疫系统具有典型的“双刃剑”效应。这一系列研究结果加深了人们对系统性红斑狼疮易感基因位点致病机理的认识,为东亚人群尤其是中国近百万名患者的精准治疗提供了潜在靶点。 ??国产新药集中发力8个一类新药上市 ??“重大新药创制”科技重大专项自2008年实施以来,经过10年的持续推进取得了累累硕果。与此同时,国家药品监管部门近年来持续推进审评审批制度改革,诸多创新药物进入快速审批通道,上市进程大大加快。2018年是重大专项厚积薄发、集中收获的一年,8个国产一类新药上市,为满足临床用药需求、降低用药费用、促进公众健康提供了有效保障。8个一类新药为:重组细胞因子基因衍生蛋白注射液、安罗替尼、艾博卫泰、达诺瑞韦、马来酸吡咯替尼、呋喹替尼、特瑞普利单抗注射液、信迪利单抗注射液。 ??延伸阅读:创新药物是生命科学及生物技术等领域的前沿成就,体现多学科交叉的技术创新与集成。由于历史积累的缺失,我国在医药创新领域一直受制于人,临床使用的创新药物长期依赖外资企业。新药专项充分发挥市场经济条件下的新型举国体制,通过原始创新、集成创新和引进消化再创新,使国家新药科技创新能力达到国际先进水平,加速我国新药研发从以仿制为主向以自主创新为主转变。针对严重危害我国人民健康的恶性肿瘤等10类(种)重大疾病,围绕新药研发和产业化过程中的重大科技问题,突破一批制约新药创制的核心关键技术,产出一批具有重大临床价值的创新成果和临床急需的化学药、中药、生物技术药,基本形成国家药物创新体系。 ??“多巴胺荧光探针”为神经递质研究提供工具 ??研究牵头人:北京大学生命科学学院 李毓龙 ??北京大学生命科学学院李毓龙研究组联合多个研究团队,开发出可基因编码的多巴胺探针,将荧光蛋白嵌入多巴胺受体,使多巴胺这一化学信号转化为荧光信号,使其具有极高的分子特异性和时空分辨率,结合现有的成像技术即可实时监测多巴胺浓度的动态变化情况。他们开发出两种具有不同多巴胺亲和力的探针版本,适用于多巴胺释放量不同的脑区。利用该探针,研究团队检测到电刺激小鼠脑片引发的多巴胺释放,并在活体果蝇、斑马鱼和小鼠的大脑中检测到与嗅觉刺激、视觉刺激、学习记忆、交配行为相关的多巴胺信号变化。这一成果2018年7月在线发表于《细胞》杂志上。 ??延伸阅读:多巴胺失调会导致多种疾病,如多动症、帕金森病等。研究多巴胺的生理和病理作用,需实时检测活体内特定脑区的多巴胺信号变化。然而,传统检测手段由于缺乏足够的时间、空间分辨率和特异性,往往不能满足研究需求。该探针的成功研发,有望成为研究多巴胺相关神经环路的重要工具,为未来精准医疗和新型药物研发提供新路径。 ??阿尔茨海默症新药完成三期临床试验 |