|
医药网1月10日讯 创新是一个民族进步的灵魂，是一个国家兴旺发达的不竭动力。我国创新药的发展对加快“健康中国”建设尤为重要。我国创新药发展的现状如何？存在哪些问题？笔者根据多年研究提出几点看法。
现状：创新体系基本形成 产出一批重大成果
我国创新药的发展历程，始于20世纪60年代屠呦呦团队对青蒿素的研究，发展于自2008年“重大新药创制”科技重大专项实施后的三个“五年规划”期间。通过上述专项的实施，我国创新药发展跨入了新纪元，到2018年底已经取得了一批标志性成果。
一是建立了我国药物创新技术体系。重点布局了10个以科研院所和高校为主的国家级综合技术平台；建成8个企业药物创新技术体系；建设了24个GLP平台，128个GCP平台，23个资源性评价、支撑和服务平台，从而构建起我国从新药发现、基础研究、临床研究到商业化生产完整的创新平台、新药开发和综合服务的“三大体系”，形成了我国重大新药创制的创新体系，打造出一个完整的创新链。
二是产出了一批重大成果。专项实施期间在创新产品方面，共有30多个1类新药获批（截至2019年7月已获批1类新药达44个）；在临床试验方面，我国临床试验数量逐渐超越日本，自2011年以来年度临床试验数量的复合增长率为19.31%，试验结束时间对应的临床试验数量的复合增长率为23.23%，远超日、美两国；在论文产出方面，与全球其他国家和地区医药创新相关论文产出数量相比，我国医药创新相关论文产出在数量和影响力上连续10余年保持着较为强劲的增长势头；在发明专利上，我国医药创新相关发明专利申请与授权累计数量分别为356743项和88428项，申请数量年复合增长率达10.23%。科睿唯安竞争性情报数据库数据显示，2018年我国处于发现阶段的药物数量为2008年的6.97倍，在绝对数量上已赶超日本，年复合增长率也高达20.77%。
三是推动了药品审评审批制度改革。通过药审联动机制，推动了药品审评审批制度改革和发展，支持了药品审评技术能力建设。近年来，国家药监局密集发布新政策、新法规和新指南，大大加速了新药评审速度，一大批获得重大新药专项立项的创新品种进入审评审批绿色通道，为保障临床用药需求发挥了重要作用。
问题：创新资源分配欠佳 制造、装备技术落后
我国创新药发展虽然取得了初步成果，但仍存在很多问题亟待解决。
一、原始创新不足，有限资源浪费严重。
中国科学院院士陈凯先曾指出，目前，虽然我国药物创新技术平台体系建设取得了长足进步，一批具有自主知识产权的新药研发成功，但新药研发仍处于模仿创新层面，大多数为国外已有新药的跟进（f ol l ow on），多为me-too或me-bet ter等快速模仿创新品种，原创新药很少。
同时，在我国创新能力不强、资源有限的情况下，企业“扎堆”创新的问题相当严重。例如，目前国内有100多家药企正在研发免疫治疗药物。据国家药监局药品审评中心有关人士介绍，截至2018年6月25日，我国共有193项PD-1临床试验登记开展，研发热度仅次于美国。这种白热化的竞争，将有可能导致国内有限创新资源的巨大浪费。
二、制造技术创新进展缓慢。
创新药需创、制结合，方能提升整个医药产业的国际竞争力。目前，我国新药研发和积极性能力大大增强，但制造技术发展缓慢——化学合成、微生物发酵、药物制剂、生物药等技术基本源自国外；原料药生产区域受控、低成本等优势已消失，核心技术、装备和关键材料依靠引进；缺乏自主知识产权颠覆性技术的开发与应用。即使新药开发能力再强，制造、装备技术的落后也会成为我国从“制药大国”向“制药强国”迈进的“绊脚石”。
三、临床研究质量及资源利用度有待进一步提高。
由于药物临床试验机构的科研水平参差不齐，我国疾病资源丰富的优势在临床试验中并未得到充分发挥，药企要开展新药临床试验或生物等效性试验（BE）仍然相当困难。同时，由于临床试验资源有限，药企为争夺资源竞争激烈。一方面，不仅国内企业在争夺，越来越多的外企也加入其中；另一方面，对于一些临床试验，大医院不感兴趣，小医院没有资格做。一些企业抱怨“醒得早，起得晚，出门更晚”，只得望临床而兴叹。创新药的临床研究已成为我国创新型药企发展的“堰塞湖”，直接关系到我国创新药的发展。
建议：加强顶层设计 新药、技术双轮创新
当今，世界科技创新正处于重大转折期、深刻变革期和战略机遇期，我国创新药要实现从“追赶”到“跟踪”再到“自主创新”的战略转变，就要走一条中国特色的创新药发展之路。对此笔者建议如下：
一、加强战略研究，发挥举国体制优势。
相关部门应研究制定我国2035 年医药产业创新发展的战略方针、战略目标、战略重点、战略举措，进行战略布局，加强顶层设计，制定五年、十年、十五年的发展战略目标和技术路线图，明确在哪些领域可以“领跑”，发挥引领、带动国际医药产业变革的能力；在哪些领域可以“并跑”，把握时机，构建技术和市场的新优势；在哪些领域可以“跟跑”，实施差异化的追赶策略，发挥自身技术优势。
在国家战略方针的指引下，医药行业尤其是医药研发业，要集中力量办大事，形成全国重大新药创制的强大合力，利用举国体制，开发出一批引领未来发展的原创新药、关键技术和装备。
二、加强新药与技术“双轮”创新发展。
一是加强我国创新药发展。重点以医疗领域迫切需要解决的重大难题为目标，瞄准国际前沿，以开发药物新靶标、新结构、新机理的原创新药（first-in-cl ass）为重点，从抓基础研究开始，实施医与药的融合发展。发挥自身优势，建立研究团队或组合，积极开展研究，经过十年甚至更长的时间，真正开发出一批“中国创造”的原创新药。
|
